дистрофия
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Резултати от проучването
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Мускулна дистрофия, амбулаторна помощ на Дюшен Лекарство: Плацебо Лекарство: Идебенон Фаза 3

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Интервенционално (клинично изпитване)
Действително записване: 65 участници
Разпределяне: Рандомизирано
Модел за намеса: Паралелно задание
Маскиране: Четворна (участник, доставчик на грижи, изследовател, оценител на резултатите)
Основна цел: Лечение
Официално заглавие: Фаза III Двойно-сляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано проучване на ефикасността, безопасността и поносимостта на идебенон при 10-18-годишни пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен
Начална дата на проучването: Юли 2009 г.
Действителна първична дата на завършване: Януари 2014 г.
Действителна дата на завършване на проучването: Април 2014 г.

Промяната в мускулната сила от изходно ниво до седмица 52, измерена чрез ръчна миометрия (HHM), се извършва по стандартизирани процедури. Тъй като почти всички пациенти не са амбулаторни, се правят само анализи на мускулната сила на горните крайници. Резултатите за сгъвачите на лакътя и разгъвачите на лакътя са представени по-долу. Най-високата стойност от 3 последователни измервания с интервал от поне 10 секунди е записана.

HHM беше измерен с помощта на MicroFET2, цифров ръчен мускулен тестер. Избраната мерна единица беше нютон (N).

Инвентаризацията за качество на живота на PedsQL съдържа педиатрични HRQOL измервания: физическо, емоционално, социално и училищно функциониране.

5-степенна скала на Ликерт от 0 (Никога) до 4 (Почти винаги). 3-степенна скала: 0 (изобщо не), 2 (понякога) и 4 (много) за малкото дете (на възраст 5-7).

Резултатите се трансформират по скала от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0) Общ резултат: Сума от всички елементи върху броя на елементите, отговорени на всички скали.

Стойностите, отчетени по-долу, са общи резултати за инвентаризацията на качеството на живот при деца в доклад за деца/тийнейджъри. Тези резултати са получени чрез осредняване на резултатите за всички описани подскали. Общите резултати варират между 0-100 с 0 = най-лош резултат и 100 = най-добър резултат

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 10 години до 18 години (дете, възрастен)
Пол, допустим за проучване: Мъжки пол
Приема здрави доброволци: Не

Хронична употреба на бета-2 агонисти или каквато и да е употреба на други бронходилатиращи лекарства (напр. Инхалационни стероиди, симпатомиметици, антихолинергици).

Моля, обърнете внимание: Хронична употреба, ако е определена като дневен прием за повече от 14 дни.

Предишно или продължаващо медицинско състояние или лабораторна аномалия, която според мнението на изследователя може да повлияе неблагоприятно на безопасността на субекта.

Моля, обърнете внимание: Пациентите, които страдат от тежко, нестабилно състояние, включително (но не само) рак, автоимунни заболявания, хематологични заболявания, метаболитни нарушения или имунодефицити и които са изложени на риск от влошаване, несвързано със състоянието на изследването, могат само да бъдат включени в проучването, ако бъдат приети в писмена форма от Медицинския монитор на спонсора.

Системна глюкокортикоидна терапия

  1. Хронична употреба на системна глюкокортикоидна терапия за състояния, свързани с DMD, в рамките на 12 месеца от изходното ниво („12-месечният период на неизползване“)
  2. Повече от 2 кръга терапия на остър системен глюкокортикоиден взрив (с продължителност ≤2 седмици) за състояния, които не са свързани с DMD, в рамките на 12-месечния период на неизползване
  3. Използване на който и да е кръг от системна терапия на глюкокортикоидни взривове с продължителност над 2 седмици в рамките на 12-месечния период на неизползване
  4. Използване на системна терапия с глюкокортикоидни взривове по-малко от 8 седмици преди изходното ниво