Публикувано: 04 ноември 2019 г.

последни

BOSTON, 04 ноември 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RY ™), биофармацевтична компания, насочена към разработване и комерсиализиране на терапии за лечение на редки генетични нарушения на затлъстяването, днес обяви допълнителни данни от двете си ключови фаза 3 клинични изпитвания за оценка на сетмеланотид за лечение на дефицит на про-опиомеланокортин (POMC) затлъстяване и дефицит на лептинов рецептор (LEPR) затлъстяване, показващо ефекта на сетмеланотид върху резултатите от индекса на телесна маса (ИТМ) и някои сърдечно-съдови параметри. Тези данни са представени от изследователи в специален, закъснял изследователски форум по време на 37-та годишна среща на Обществото на затлъстяването в ObesityWeek ® 2019, проведена на 3-7 ноември 2019 г. в Лас Вегас.

През август 2019г, Ритъм обяви, че и двете фази 3 клинични изпитвания на сетмеланотид са постигнали своите първични крайни точки и всички ключови вторични крайни точки, демонстрирайки статистически значим и клинично значим ефект върху загубата на тегло и намаляването на ненаситния глад или хиперфагия при пациенти с POMC дефицит затлъстяване и LEPR дефицит затлъстяване в продължение на една година на лечение със сетмеланотид. Данните от двете проучвания също показват, че когато пациентите се оттеглят от сетмеланотид по време на четириседмичен период на отнемане на плацебо, те изпитват бързо нарастване на теглото и глада. Setmelanotide е агонист на меланокортин-4 рецептор (MC4R), предназначен да се насочи към увреждания в централния път на меланокортин, за който е известно, че регулира теглото и глада.

„Setmelanotide демонстрира статистически значимо и клинично значимо въздействие върху тежкото затлъстяване и неумолимия глад при пациенти, живеещи със затлъстяване с дефицит на POMC или дефицит на LEPR“, казва Мъри Стюарт, MD, главен медицински директор на Rhythm Pharmaceuticals. „С тези подкрепящи данни ние също демонстрираме, че сетмеланотид може да има допълнителни терапевтични ползи, стимулиращи подобрения в ИТМ и други параметри, които са от решаващо значение за цялостното здраве. Радваме се да представим тези данни по време на ObesityWeek, където също си сътрудничим с експерти по затлъстяването, за да повишим осведомеността относно неудовлетворените нужди сред хората, живеещи с редки генетични нарушения на затлъстяването, и да се опитаме да променим парадигмата на лечението, за да подкрепим идентифицирането на пациентите и по-ранната диагноза. ”

Презентациите от тази седмица включват нови данни, показващи ефекта на сетмеланотид върху индекси на ИТМ за пациенти на възраст над 19 години и BM-z-резултати за пациенти под 19 години и неговия ефект върху жизнените показатели, включително диастоличното кръвно налягане, систолното кръвно налягане и сърдечната честота. Допълнителните анализи на данните за безопасност от проучвания фаза 3 при затлъстяване с дефицит на POMC и затлъстяване с дефицит на LEPR продължават да подкрепят, че сетмеланотидът обикновено се понася добре.

Устни презентации за затлъстяването през седмицата

Ефикасност и безопасност на агонистичния сетмеланотид MC4R при затлъстяване с дефицит на POMC: Фаза 3

Peter Kühnen, доктор по медицина, Институт за експериментална детска ендокринология, Charité Universitätsmedizin Берлин, Германия, представи данни от изпитване за затлъстяване с дефицит POMC на Rhythm’s Phase 3.

„Подобно на много хора, живеещи с редки генетични нарушения на затлъстяването, хората с POMC дефицит затлъстяването изпитват ранно начало, бързо наддаване на тегло и тежък, ненаситен глад, които са двете отличителни черти на тези разстройства“, каза д-р Кюнен, водещ изследовател на този процес. „Въпреки значителните усилия за контролиране на теглото и апетита си, като поддържащи грижи или интервенции в начина на живот, пациентите често възвръщат теглото си след всеки краткосрочен период на отслабване. Чрез намаляване на наддаването на тегло и глада, ендемични за затлъстяване с дефицит на POMC, сетмеланотид има потенциал да промени парадигмата на лечението при тези пациенти. "

Сетмеланотид е свързан с намаляване на BMI и BMI z-резултати 1 за пациенти с POMC дефицит със затлъстяване, които са били лекувани със сетмеланотид за повече от една година в терапевтична доза:

POMC дефицит затлъстяване

Ефикасност и безопасност на MC4R агонистичния сетмеланотид при затлъстяване с дефицит на LEPR: Фаза 3

Ерика Ван Ден Акер, доктор по медицина, Университет за детска болница „Еразъм MC-Sophia“ в Ротердам, Холандия, представи данни от проучване за затлъстяване с дефицит на LEPR на Rhythm’s Phase 3.

„Като цяло видяхме клинично значима, значителна загуба на тегло при пациенти със затлъстяване с дефицит на LEPR по време на проучване Фаза 3. Забележително е, че след повече от година на терапевтична доза сетмеланотид, двама пациенти са имали приблизително петнадесет процента загуба на тегло, докато други двама пациенти са показали над двадесет процента загуба на тегло “, каза д-р Ван Ден Акер, водещ изследовател в проучването за затлъстяване с дефицит на LEPR. „Загубата на тегло с такъв мащаб е безпрецедентна в естествената история на тази популация пациенти и категорично предполага, че сетмеланотид има потенциал да възстанови функцията на MC4R пътеката и да служи като безопасна, ефективна терапия за пациенти с редки генетични нарушения на затлъстяването.“

Сетмеланотид е свързан с намаляване на BMI и BMI z-резултати 4 при пациенти със затлъстяване с дефицит на LEPR, които са били лекувани със сетмеланотид повече от една година в терапевтична доза:

LEPR дефицит затлъстяване

Презентации на плакати

Rhythm ще представи допълнителни данни за глюкозните и липидните параметри от проучвания фаза 3 при затлъстяване с дефицит на POMC и LEPR в ObesityWeek по време на сесията на плакатите за късно прекъсване на фармакотерапията в четвъртък, 7 ноември, от 12 ч. До 13:30 ч. PT (15:00 - 16:30 ч. ET) в изложбената зала Shoreline на Mandalay Bay.

В допълнение, трети постер, „Функционално характеризиране на разнородни варианти в гените LEPR, POMC и PCSK1, произтичащи от единичен нуклеотиден вариант (SNV)“, ще бъде представен по време на сесията на плаката на ЦНС във вторник, 5 ноември, 12:00 - 1: 30 ч PT (15:00 - 16:30 ч. ET), в изложбената зала Shoreline.

Ритъмът е на път да завърши подаването на актуално приложение за нови лекарства (NDA) до Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за затлъстяване с дефицит на POMC и затлъстяване с дефицит на LEPR през четвъртото тримесечие на 2019 г. или първото тримесечие на 2020 г. и компанията очаква да сподели допълнителни данни в предстоящи публикации и презентации на медицински срещи.

Относно Setmelanotide
Setmelanotide е мощен MC4R агонист в разработване за лечение на редки генетични нарушения на затлъстяването. Setmelanotide активира MC4R, част от ключовия биологичен път, който независимо регулира енергийните разходи и апетита. Вариантите в гените по пътя на MC4R са свързани с неумолим глад и тежко ранно затлъстяване. Понастоящем Rhythm разработва сетмеланотид като заместителна терапия за пациенти с моногенни дефекти преди MC4R, за които няма ефективни или одобрени терапии. FDA е предоставила обозначението за пробивна терапия на setmelanotide за лечение на затлъстяване, свързано с генетични дефекти нагоре по веригата на MC4 рецептора в пътя на лептин-меланокортин, което включва затлъстяване с дефицит на POMC, затлъстяване с дефицит на LEPR, синдром на Bardet-Biedl и синдром на Alström Европейската агенция по лекарствата също така е предоставила наименованието PRIority MEdicines (PRIME) за сетмеланотид за лечение на затлъстяване и контрол на глада, свързани с нарушения на дефицита на MC4R пътя.

Относно Ритъма
Rhythm е биофармацевтична компания, фокусирана върху разработването и комерсиализацията на терапии за лечение на редки генетични нарушения на затлъстяването. В допълнение към затлъстяването с дефицит на POMC и затлъстяването с дефицит на LEPR, Rhythm също оценява сетмеланотид в основно проучване от фаза 3 при пациенти със синдром на Bardet-Biedl и синдром на Alström и очаква да завърши записването през втората половина на 2019 г. Компанията се възползва от Rhythm Engine - състоящ се от неговото проучване на кошница от Фаза 2, TEMPO Registry, проучване за генотипиране GO-ID и програма Разкриване на редки затлъстявания - за подобряване на разбирането, диагностиката и потенциално лечението на редки генетични заболявания на затлъстяването. За здравните специалисти посетете www.UNcommonObesity.com за повече информация. За пациенти и болногледачи посетете www.LEADforRareObesity.com за повече информация. Компанията е базирана в Бостън, Масачузетс.

Изявления за бъдещето

Корпоративен контакт:
Дейвид Конъли
Ръководител на връзки с инвеститорите и корпоративни комуникации
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
[email protected]

Контакт с инвеститора:
Хана Дересиевич
Stern Investor Relations, Inc.
212-362-1200
[email protected]

За контакти с медиите:
Адам Дейли
Връзки с обществеността на Berry & Company
212-253-8881
[email protected]

1 BMI z-score, или BMI стандартно отклонение, са мерки за относително тегло, коригирани за възрастта и пола на детето.
2 N = 10 за всички жизнени показатели на POMC
3 mmHG, милиметър мекурий
4 BMI z-score, или BMI стандартно отклонение, са мерки за относително тегло, коригирани за възрастта и пола на детето.
5 N = 7; един участник е прекратен поради свързано с лечението нежелано събитие.
6 N = 9 за всички жизнени показатели за LEPR