склерозиращ
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Знайте рисковете и потенциалните ползи от клиничните проучвания и говорете с вашия доставчик на здравни грижи, преди да участвате. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Няма публикувани резултати
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Първичният склерозиращ холангит (PSC) е рядко чернодробно заболяване, което уврежда чернодробните жлъчни пътища. Жлъчните канали са малки тръбички, които пренасят жлъчката от черния дроб до тънките черва. Жлъчката е течност, произведена от черния дроб, която ни помага да усвоим и използваме хранителните вещества в храната, която ядем. При хора с PSC жлъчката се връща в черния дроб и ще го увреди, причинявайки белези на черния дроб.

Целите на това проучване са:

  • Съберете медицински и други данни, за да научите повече за PSC, как протича и да идентифицирате фактори, които могат да доведат до по-бързо развитие на болестта.
  • Задайте въпроси за това как симптомите на PSC влияят на живота на вашето дете, за да научите повече за неговото въздействие върху ежедневното функциониране на детето ви
  • Децата с PSC, които се виждат на едно от участващите клинични места в мрежата за изследване на детските чернодробни заболявания (ChiLDReN), ще бъдат помолени да предоставят информация, ДНК и други образци. Информацията и образците ще бъдат на разположение на следователите за извършване на одобрени изследвания, целящи да научат повече за възможните причини и дългосрочните ефекти на PSC.


Състояние или заболяване
Първичен склерозиращ холангит Чернодробни заболявания Холангит, склерозиращ

Педиатричният първичен склерозиращ холангит (PSC) е рядко автоимунно жлъчно фиброзиращо заболяване, което води до значителна заболеваемост, необходимостта от чернодробна трансплантация в

50% от пациентите и повишен риск от рак на жлъчката и дебелото черво в зряла възраст. Прогресията на жлъчните заболявания при децата е променлива и рисковите фактори, свързани с по-бързото прогресиране на заболяването, не са проучени адекватно. Важното е, че педиатричните хепатолози никога преди не са си сътрудничили със специалисти по възпалителни заболявания на червата (IBD), за да проучат стриктно взаимодействията между възпаление на дебелото черво и чернодробни заболявания. Нови неинвазивни образни методи за измерване на фиброза не са изследвани в детската PSC. Освен това въздействието, което PSC има върху глобалното функциониране на децата, не е добре разбрано и вероятно недооценено.

Естествената история на детския PSC е слабо разбрана. Това проучване има за цел да определи рискови фактори, включително активност на съпътстваща IBD, свързана с по-бързо прогресиране на заболяването, да характеризира въздействието на PSC върху глобалното функциониране, да определи спектъра и прогностичната стойност на заболяванията на жлъчните пътища и чернодробната фиброза въз основа на нови изображения техники и създаване на биобанка от проби за бъдещи механистични изследвания, насочени към откриване на биомаркери, отнасящи се до етиологията и тежестта на PSC и нови механизми на имунопатогенеза на заболяването. Това цялостно наблюдение и надлъжно проучване ще очертае уникални аспекти на естествената история и тежестта на детския PSC и свързаните с него IBD и ще предостави необходимите данни за бъдещи терапевтични проучвания. Целта му е да предостави платформа за откриване и валидиране на циркулиращи и образни биомаркери, които могат да служат като заместващи крайни точки в бъдещи интервенционни проучвания.

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Наблюдение
Очаквано записване: 1000 участници
Модел за наблюдение: Кохорта
Перспектива във времето: Бъдещи
Официално заглавие: Проспективно наблюдателно проучване на първичен склерозиращ холангит (PSC) при деца
Очаквана начална дата на изследването: Декември 2020 г.
Приблизителна дата на първично завършване: Май 2024г
Очаквана дата на завършване на проучването: Май 2024г

Ще бъдат събрани данни за всички фенотипове на PSC, но вниманието е съсредоточено върху това как възпалението на червата и клиничната активност на възпалителната болест на червата (IBD) влияят върху прогресията на PSC, по-добра класификация на пациентите с характеристики на автоимунен хепатит (AIH) и последици от бактериален холангит сред всички PSC фенотипове.

Събиране на ретроспективни клинични и лабораторни данни от момента на диагностициране на PSC и годишни времеви точки след това. Информация относно клинично важни времеви точки, лабораторни данни и измервания на скованост на черния дроб FibroScan (LSM) се събират за бъдеще.

Слайдове/изображения (ако има такива) от всяка чернодробна биопсия, получена по време на диагностицирането на PSC и след това, и от експлантирания черен дроб, възстановен по време на чернодробната трансплантация, ще бъдат подложени на централен преглед.

Резултатите от холангиографията (MRCP, ERCP) също ще бъдат подложени на централен преглед.

Идентифицирайте дефицити във функционалното здраве на децата с PSC и изследвайте връзката на тези функционални параметри с биохимични маркери за тежестта на чернодробните заболявания и активността на IBD. Симптомите и въздействието на симптомите върху функционалното здраве на децата се измерва чрез използването на „Отчетени от пациента резултати“ и базирани на резултатите показатели.

Тежестта на заболяването върху качеството на живот на децата с PSC се измерва с помощта на въпросниците Peds-QL (родителски пълномощник и самоотчет). Самоотчет на детето: 8-12 години и 13-18 години. Самоотчет за млади възрастни: 18-25 години. Доклад за родителски прокси: 2-4 години, 5-7 години, 8-12 години и 13-17 години.

Сърбежът и умората, идентифицирани като преобладаващи симптоми при PSC, се измерват чрез администриране (при всяко посещение) на 5-D скалата ITCH и многоизмерната скала за умора PedsQL и PROMIS Sleep Scales.

Параметрите на нестабилност при деца с PSC се измерват чрез критериите за пърженост на Fried при всяко посещение.

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 2 години до 25 години (дете, възрастен)
Пол, допустим за проучване: всичко
Приема здрави доброволци: Не
Метод за вземане на проби: Извадка без вероятност

Пациентите с клинична диагноза на PSC с голям или малък канал, направена по всяко време преди записването, се проверяват за право да участват в това проспективно кохортно проучване. PI на сайта ще определи допустимостта след преглед на MRCP или ERCP изображения с рентгенолога на сайта, за да потвърди наличието на анормална холангиограма по време на диагностицирането на PSC на голям канал. Чернодробната хистопатология, получена по време на диагностицирането на PSC на малкия канал, ще бъде прегледана с патолога преди регистрацията.

Лицата трябва да отговарят на всички критерии за включване, за да имат право да участват в проучването:

    На възраст от 2 до 25 години по време на прожекцията.

Диагностика на PSC на големи канали въз основа на преглед на холангиограма от MRC, ERC или интраоперативна холангиограма (IOC) от рентгенолога на място и интерпретирана като съвместима с PSC, въз основа на едно или повече от следните:

  • Фокално структуриране на жлъчните пътища
  • Доминантна стриктура на общия жлъчен канал
  • Сакуларна дилатация на жлъчните пътища
  • Външен вид на жлъчните пътища
  • Подрязване на външния вид на клоните на дисталния жлъчен канал

Диагностика на PSC на малък канал въз основа на преглед на чернодробната хистопатология от патолога на мястото и интерпретиран като съвместим с PSC:

  • Вероятна PSC на малък канал: биопсия с ≥3 от 5 критерия: перидуктален оток, концентрично възпаление, увреждане на жлъчните пътища, дуктуларна реакция и неутрофили в жлъчните пътища (холангит) ИЛИ.
  • Окончателен малък канал на PSC: Перидуктална фиброза/"обелване на лук" около интербуларните жлъчни пътища или по-малки профили
  • Заявена готовност за спазване на всички процедури за проучване и наличност за времето на проучването.
  • Може да предостави информирано съгласие/съгласие

    • Лице, което отговаря на някой от следните критерии на изходно ниво, ще бъде изключено от участие в това проучване.