лечение
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Няма публикувани резултати
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
ROHHAD синдром Лекарство: Циклофосфамид Не е приложимо

Базовата оценка ще включва:

Проучване на съня и белодробна оценка Нива на хормона Определяне на до 6 ключови симптоми, свързани с ROHHAD, които трябва да се следват Въпросник за хиперфагия 18F-2-флуоро-2-дезокси-D-глюкоза флуородеоксиглюкоза (FDG) позитронно-емисионна томография (PET) сканиране Двойна енергия x- анализ на абсорбциометрия на лъчи (DXA) Цереброспинална течност (CSF)

Пациентите ще бъдат лекувани с циклофосфамид, 50 mg/kg (идеално телесно тегло)/доза дневно в продължение на 4 дни, с Mesna и хидратация като профилактика срещу хеморагичен цистит. Поддържащите грижи ще включват грижи за лигавиците, трансфузии, профилактика на инфекции и емпирично лечение на фебрилна неутропения.

Комбинираната оценка на тежестта ще бъде оценена за измерване на отговора на ключови симптоми и ще бъдат извършени официални невропсихологични изследвания, изследване на съня и хормони.