Набрани $ 24,952 от $ 200,000 гол

Аз съм Алла, мама на Артем. Всеки ден се събуждам и си лягам с една мисъл, която прониква във всичко, което правя. Синът ми умира и не мога да направя нищо: не мога да дишам за него, не мога да спра болката му, не мога да спася бебето си от ръцете на смъртта. Това е ужасно, ужасно чувство, което живея с всяка секунда от живота си.

Дългите десет години със съпруга ми Нораир не можахме да заченем. Когато най-накрая забременях, бях най-щастливата жена на света. Нямах търпение да видя бебето си за първи път. Нямах търпение да преброя пръстите на краката му, да усетя първия пух на главата му.

набиране

Артем е роден здрав и силен (9,2 паунда, дълъг 20 инча) без симптоми на някакво състояние. Първите месеци той спеше и ядеше много като всяко дете на неговата възраст. На 4-месечен преглед нашият педиатър забеляза, че Артем не може да се концентрира върху любимата си играчка и проведе допълнителен генетичен тест. Резултатът стана опустошителен - на нашето бебе беше диагностицирана фатална болест, наречена Canavan.


Канаванската болест е прогресивно неврологично разстройство, което започва в ранна детска възраст и засяга мозъка. На Артем липсва основен ензим, важен, който причинява токсично натрупване в мозъка му. Моторните му умения вече са засегнати. Той не може да ходи, да седи или да стои самостоятелно. С напредването на състоянието той ще развие загуба на слуха, слепота и тотална парализа. Ако не се лекува, средната продължителност на живота на децата с Canavan е не повече от 10 години.


Когато за първи път научихме, че бебето ни е наследило това състояние, бяхме в шок и парализирани. Колкото повече четох за Канаван, толкова повече научих. Професор П. Леоне и нейната група в Катедрата по клетъчна биология и неврология в университета Роуан в Ню Джърси, САЩ, направиха големи пробиви в разбирането как това състояние може да бъде лекувано с генна терапия.

В момента Артем е на 19 месеца (ще навърши 2 години през юни) и мозъкът му все още има пластичност. Това означава, че трябва да се движим бързо и да получим това лечение възможно най-скоро. Важно е да се действа Сега. Терапевтичният прозорец за болест на Канаван е до 3-годишна възраст.


Нашата цел за набиране на средства №1 е 200 000 долара, за да помогнем да изведем лечението от генна терапия извън лабораторията и да бъде достъпно за деца като Артем, които имат болест на Канаван.

Не можем да наблюдаваме как бебето ни умира, нито когато има лечение, което може да го спаси. $ 400 000 ще помогнат за финансиране на клинично изпитване, инициирано от семейства с деца, засегнати от болестта на Канаван.

Като подкрепяте усилията ни за набиране на средства, можете да помогнете за спасяването на момчето ни ЖИВОТ и да бъде част от бъдещето на медицинската наука.


Артем с любимия си човек и голям брат Сергей (отдолу)


Обичам Артем повече от всичко друго в живота. Той е всичко за мен. Моят малък герой, моя скъпа.

Толкова много хора ни чуха и се обърнаха за помощ.

Чувстваме се толкова смирени и благословени с цялата ви подкрепа.

Думите не могат да обяснят колко дълбоко трогнати и благодарни се чувстваме.

Благодарим ви, че ни помогнахте да спасим нашето бебе! ❤️

Алла, Нораир (мама и татко на Артьом) и Сергей (12 г.)

КАК ВАШИТЕ ПАРИ МОГАТ ДА ПОМОГНАТ:

1. Дарете всяка сума: $ 5, $ 10, $ 50. Всяко малко помага.
2. Изпратете имейл на saveartem.com уеб връзка към всички контакти, които познавате

КЪДЕ ИДВАТ ВАШИТЕ ПАРИ?

Всеки долар отива за организация с нестопанска цел 501 (c) (3), Rowan University Foundation. Роуан финансира това експериментално лечение за малка група деца, включително Артем. Учените от Роуан разработиха нов генен вектор, който имаше забележителни резултати в лабораторията. В момента финансираме етапа на ИНД (Изследователско ново лекарство) от развитието на лечението. Ако успее, новата генна терапия за болест на Канаван ще бъде достъпна за всички нуждаещи се пациенти. 100% от средствата, събрани тук, ще отидат за покриване на производствените разходи за нова генна терапия в GMP за Артем.

ЗАЩО ЛЕЧЕНИЕТО Е ТОЛКО СКЪПО?

В САЩ производствените разходи за лекарства за редки болести обикновено са изключително скъпи и новите лекарства/процедури също трябва да преминат през одобрение от FDA. В момента в САЩ няма инвеститор или производител, който да намали разходите за IND. Ето защо разходите за участие в експерименталното лечение са толкова високи.

КАКВО СЛЕДВА СЛЕД

П. Леоне и нейният екип работят неуморно, за да отговорят на всички изисквания на FDA, за да стартира клиничното изпитване.

Има няколко важни етапа, които трябва да се случат, преди Артем да се лекува:

• Окончателни проучвания за безопасност (изпълнени)
• Одобрение от FDA за продължаване на IND (изпълнено)
• Производство на лекарствени продукти на ниво GMP (в процес)
• Стартирайте IND