заместителна
 Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности.
  • Подробности за проучването
  • Табличен изглед
  • Резултати от проучването
  • Опровержение
  • Как да прочетете запис на проучване

Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
Болест на Гоше Биологични: GA-GCB (велаглуцераза алфа) Фаза 2 Фаза 3

Таблица за оформление на учебната информация
Тип на изследването: Интервенционално (клинично изпитване)
Действително записване: 40 участника
Разпределяне: Неслучайно
Модел за намеса: Едногрупово задание
Маскиране: Няма (отворен етикет)
Основна цел: Лечение
Официално заглавие: Мултицентрово открито проучване на генно-активирана® човешка глюкоцереброзидаза (GA-GCB) ензимна заместителна терапия при пациенти с болест на Гоше тип 1, предварително лекувана с имиглуцераза
Действителна начална дата на проучването: 25 юли 2007 г.
Действителна първична дата на завършване: 26 юни 2009 г.
Действителна дата на завършване на проучването: 26 юни 2009 г.

Безопасността се оценява по време на проучването чрез оценки, включително нежелани събития, съпътстваща употреба на лекарства и жизнени показатели. Допълнителни оценки на безопасността, включително ЕКГ с 12 отведения, физикални изследвания, клинични лабораторни тестове и определяне на наличието на антитела срещу велаглуцераза алфа.

Вижте раздела за неблагоприятни събития за повече подробности.

Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.

Таблица на оформлението за информация за допустимост
Възрасти, отговарящи на условията за проучване: 2 години и повече (дете, възрастен, възрастен)
Пол, допустим за проучване: всичко
Приема здрави доброволци: Не

  • Участникът има документирана диагноза на болест на Гоше от тип 1, определена от дефицитна активност на глюкоцереброзидаза (GCB) спрямо нормалната, измерена в левкоцити или чрез анализ на генотипа и участникът/законният настойник има желание и може да предостави писмено информирано съгласие преди започване всякакви процедури, свързани с проучването
  • Участникът е получавал последователно лечение с имиглуцераза в доза ≤ 60 U/kg и ≥ 15 U/kg през седмица в продължение на минимум 30 последователни месеца. Участниците, които са анти-имиглуцеразни антитела положителни, ще имат право да участват в това проучване
  • Участникът е на възраст поне 2 години
  • Участничките в детероден потенциал се съгласяват да използват приемлив от медицинска гледна точка метод за контрацепция. Участниците от мъжки пол трябва да се съгласят да използват медицински приемлив метод за контрол на раждаемостта
  • Участникът трябва да бъде достатъчно кооперативен, за да участва в проучването според преценката на изследователя.